Borys z Radomska dostał lek na SMA za 9 mln zł. To pierwsza refundacja w Polsce! Zastrzyk podano w Matce Polce w Łodzi

Matylda Witkowska
Matylda Witkowska
Mały Borys z Radomska jest pierwszym dzieckiem w Polsce, które dostało refundowaną terapię genową przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni.Na zdjęciu: mały Borys ze szczęśliwymi rodzicamiCZYTAJ DALEJ>>>.
Mały Borys z Radomska jest pierwszym dzieckiem w Polsce, które dostało refundowaną terapię genową przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni.Na zdjęciu: mały Borys ze szczęśliwymi rodzicamiCZYTAJ DALEJ>>>. Grzegorz Gałasiński
Mały Borys z Radomska jest pierwszym dzieckiem w Polsce, które dostało refundowaną terapię genową przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni.

Borys z Radomska dostał lek na SMA za 9 mln zł

W poniedziałek po raz pierwszy w Polsce podana została refundowana terapia genowa przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni czyli SMA. Preparat Zolgensma podali lekarze w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi. To jeden z najdroższych leków na świecie. Dawka dla pacjenta kosztuje około 9 mln zł. Refundowana jest z państwowego Funduszu Medycznego, który przekazuje środki na nowatorskie terapie.

Refundacja wprowadzona została 1 września, a pierwszym leczonym pacjentem został Borysek Łacisz z Radomska. Chłopiec miał w życiu bardzo dużo szczęścia. Według przewidywań lekarzy miał urodzić się 20 sierpnia, jednak jego mama poczuła skurcze porodowe dopiero 1 września. Dlatego chłopiec automatycznie został włączony do programu lekowego Zolgensma.

Jego mama Anita podkreśla, że chłopiec po urodzeniu dostał 10 punktów w skali Apgar i nic nie zapowiadało diagnozy. Jednak – podobnie jak wszystkie obecnie dzieci w Polsce – zaraz po urodzeniu został przebadany pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Wynik okazał się pozytywny. To było dla rodziców duże zaskoczenie.

- Ani u mnie w rodzinie, ani u Anity nie było takich przypadków – mówi pan Konrad, tata chłopca. Gdy rodzice zaczęli szukać w internecie, co to za choroba, byli przerażeni.

Czym jest rdzeniowy zanik mięśni?

Rdzeniowy zanik mięśni jeszcze do niedawna był nazywany głównym genetycznym zabójcą dzieci. To choroba w wyniku której obumierają neurony odpowiedzialne za sterowanie mięśniami, w wyniku czego same mięśnie powoli zanikają. Pacjenci przestają ruszać nogami i rękami, później tracą też możliwość jedzenia i oddychania. Do niedawna wiele dzieci z SMA umierało lub spędzało życie pod respiratorem mając świadomość tego, co się z nimi dzieje.

Dr Łukasz Przyszło, neurolog dziecięcy z ICZMP podkreśla, że dzieci są one bardzo inteligentne. - Niestety choroba często nie pozwala im rozwinąć w pełni swojego potencjału – mówi lekarz.

Borysek tego uniknie. W SMA liczy się czas, bo neurony obumierają szybko. Jednak chłopiec dostał lek już w czwartym tygodniu życia. Dzięki jednemu zastrzykowi Borysek najprawdopodobniej będzie rozwijał się prawidłowo.

To pierwszy pacjent w Polsce

To pierwszy pacjent w Polsce, jednak w Poznaniu, Rzeszowie i Krakowie czekają kolejne dzieci. Także zgodnie z planami ICZMP wszystkie dzieci u których wykryte zostanie teraz SMA, będą mieć podawany lek Zolgensma.

O terapii genowej lekiem Zolgensma było ostatnio głośno. To na ten lek zbierali m.in. rodzice Wojtusia Howisa z Galewic w powiecie wieruszowskim bohatera akcji Gaszyn Challenge. Jednak w regionie nadal są dzieci, które zbierają na lek, jak Leon Grzywa z Łodzi. Ponieważ refundacja przysługuje tylko dzieciom do 6. miesiąca życia, rodzice starszych mają żal. W sprawę włączył się Rzecznik Praw Obywatelskich.

Jednak lekarze podkreślają, że w Polsce wszyscy pacjenci z SMA mają zapewnione leczenia. Od prawie trzech lat refundowany jest Nusinersen – również bardzo drogi lek przeciw SMA, który wymaga stałego podawania. W Łódzkiem dostaje go 87 osób.

- Nie ma potwierdzonej wyższości jednej terapii nad drugą – uspokaja dr Przysło. Jak dodaje dzieci leczone Nusinersenem też rozwijają się normalne a najważniejsze jest wczesne podanie leku, co umożliwia program przesiewowy.

Dołącz do nas na Facebooku!

Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!

Polub nas na Facebooku!

Kontakt z redakcją

Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?

Napisz do nas!

Ostrzał Kijowa. W trakcie operacji na sercu dziecka zabrakło prądu

Komentarze

Komentowanie artykułów jest możliwe wyłącznie dla zalogowanych Użytkowników. Cenimy wolność słowa i nieskrępowane dyskusje, ale serdecznie prosimy o przestrzeganie kultury osobistej, dobrych obyczajów i reguł prawa. Wszelkie wpisy, które nie są zgodne ze standardami, proszę zgłaszać do moderacji. Zaloguj się lub załóż konto

Nie hejtuj, pisz kulturalne i zgodne z prawem komentarze! Jeśli widzisz niestosowny wpis - kliknij „zgłoś nadużycie”.

Podaj powód zgłoszenia

Nikt jeszcze nie skomentował tego artykułu.
Wróć na dzienniklodzki.pl Dziennik Łódzki
Dodaj ogłoszenie